ΟΙΚΟΝΟΜΙΚΗ ΑΞΙΟΛΟΓΗΣΗ ΠΑΡΕΜΒΑΣΕΩΝ ΚΑΙ ΠΡΟΓΡΑΜΜΑΤΩΝ ΥΓΕΙΑΣ-Η ΑΞΙΟΛΟΓΗΣΗ ΤΩΝ ΦΑΡΜΑΚΕΥΤΙΚΩΝ ΘΕΡΑΠΕΙΩΝ ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΤΗ ΣΥΓΓΕΝΗ ΑΜΑΥΡΩΣΗ LEBER (LCA)

ECONOMIC EVALUATION OF INTERVENTIONS AND HEALTH PROGRAMS-EVALUATIONS OF MEDICINAL TREATMENTS ON LEBER CONGENITAL AMAUROSIS (LCA) (Αγγλική)

  1. MSc thesis
  2. ΔΑΡΑΒΙΓΚΑΣ, ΜΑΡΙΟΣ
  3. Διοίκηση Μονάδων Υγείας (ΔΜΥ)
  4. 19 Σεπτεμβρίου 2020 [2020-09-19]
  5. Ελληνικά
  6. 69
  7. ΒΛΑΣΣΗΣ, ΙΩΑΝΝΗΣ
  8. ΒΛΑΣΣΗΣ, ΙΩΑΝΝΗΣ | ΜΑΤΑΛΛΙΩΤΑΚΗΣ, ΓΕΩΡΓΙΟΣ
  9. ΟΙΚΟΝΟΜΙΚΗ ΑΞΙΟΛΟΓΗΣΗ | ΑΝΑΛΥΣΗ ΚΟΣΤΟΥΣ ΑΠΟΤΕΛΕΣΜΑΤΙΚΟΤΗΤΑΣ | ΣΥΓΓΕΝΗΣ ΑΜΑΥΡΩΣΗ LEBER | LUXTURNA (VORETIGENE NEPARVOVEC-RZYL)
  10. 9
  11. 47
  12. ΠΕΡΙΕΧΕΙ: ΠΙΝΑΚΕΣ, ΔΙΑΓΡΑΜΜΑΤΑ
    • Σκοπός της παρούσας διατριβής ήταν να διεξάγει μια οικονομική αξιολόγηση σχετικά με τη θεραπεία της συγγενούς αμαύρωσης Leber μέσω της λήψης του φαρμάκου Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl). Η συγκεκριμένη ασθένεια είναι ιδιαίτερα σπάνια και οδηγεί στην απώλεια όρασης κατά τα πρώτα στάδια ζωής των ασθενών. Για την προσέγγιση των ερευνητικών στόχων χρησιμοποιήθηκαν και αξιολογήθηκαν αποκλειστικά δευτερογενή δεδομένα. Τα αποτελέσματα της έρευνας πρώτον έδειξαν ότι η λήψη του συγκεκριμένου φαρμάκου βελτιώνει σημαντικά την ικανότητα όρασης των ασθενών, οι οποίοι στη συντριπτική τους πλειοψηφία μετά από τη χορήγησή του αποφεύγουν την τύφλωση. Η ιατρική αποτελεσματικότητα του φαρμάκου υπογραμμίστηκε από όλες τις έρευνες που αναλύθηκαν (ICER, 2018; Johnson et al, 2019; Viriato et al., 2020). Όσον αφορά την οικονομική αποτελεσματικότητα, η μελέτη από το Ινστιτούτο ICER, που ήταν και η πιο ενδελεχής που αναφέρεται στη διαθέσιμη βιβλιογραφία, έδειξε ότι το κόστος χορήγησης του Luxturna είναι ιδιαίτερα υψηλό, καθιστώντας το ως μια μη οικονομικώς αποτελεσματική ιατρική παρέμβαση αν χρησιμοποιηθούν οι συμβατικοί δείκτες κόστους αποτελεσματικότητας. Αν υιοθετηθεί όμως μια πιο κοινωνική προσέγγιση από τα εθνικά συστήματα υγείας, που θα δίνει έμφαση στη βελτίωση της υγείας των ατόμων νεαρής ηλικίας, τότε το VN μπορεί να είναι οικονομικά αποδοτικό σε σύγκριση με το επίπεδο περίθαλψης στο κατώτατο όριο των 150.000 $ / QALY. Συμπερασματικά, η χορήγηση του Luxturna είναι μια ιδιαίτερα ακριβή θεραπεία σε σχέση με τη συμβατική αντιμετώπιση της ασθένειας της συγγενούς αμαύρωσης Leber. Η αποτελεσματικότητά της όμως σε όρους QALYs, που καθρεπτίζουν τη γενικότερη αποτελεσματικότητα μιας φαρμακευτικής παρέμβασης, θέτει προβληματισμούς αν πρέπει να θεωρηθεί ακριβή ή εάν το κόστος της είναι σε ανεκτά επίπεδα, λαμβάνοντας υπόψη τη δημιουργία ενός συστήματος υγείας που θα έχει έναν ευρύτερο κοινωνικό προσανατολισμό και θα είναι σύμφωνο με τις αρχές της ισότητας που αναφέρει ο Κυριόπουλος (2014). Η ιατρική αξία της θεραπείας αποκτά ακόμα μεγαλύτερη σημασία αν ληφθούν υπόψη τα Μάριος Δαραβίγκας, «Οικονομική αξιολόγηση παρεμβάσεων και προγραμμάτων υγείας – H αξιολόγηση των φαρμακευτικών θεραπειών σχετικά με τη συγγενής αμαύρωση Leber (LCA)» Μεταπτυχιακή Διπλωματική Εργασία 6 δικαιώματα των ασθενών που αντιμετωπίζουν σπάνιες παθήσεις, καθώς και το γεγονός ότι η συγγενής αμαύρωση Leber εμφανίζεται σε νεαρή ηλικία, δεδομένο που καθιστά τη χορήγηση του Luxturna σε μακροχρόνια βάση ως πιο αποτελεσματική με βάση το κόστος. Οι φορείς υγείας πρέπει να λάβουν υπόψη τους τη σημαντικότητα της αντιμετώπισης των σπάνιων παθήσεων και την ένταξη των ασθενών αυτών στην κοινωνία προσαρμόζοντας ανάλογα τα προγράμματα χρηματοδότησής τους.
    • The aim of this project was to conduct an economic evaluation for the treatment of Leber Congenital Amaurosis (LCA) by using Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl). LCA is a rare disease, which leads to vision loss in the early stages of patients' lives. The results firstly indicated that Luxturna significantly improves the visual ability of patients. The medical efficacy of the drug was underlined by all the studies analyzed (ICER, 2018; Johnson et al, 2019; Viriato et al., 2020). In terms of cost-effectiveness, the study conducted by ICER Institute, showed that the cost of Luxturna is particularly high, making it a non-cost-effective medical intervention if conventional indicators are used. However, if a more social approach is adopted by national health systems, Luxturna can be cost-effective compared to Standard of Care (SoC) at the threshold of $ 150,000 / QALY. In conclusion, Luxturna is a relatively expensive treatment compared to SoC. However, its effectiveness in terms of QALYs, which reflect the overall effectiveness of pharmaceutical interventions, raises questions about whether it should be considered expensive or whether its cost is at tolerable levels, given the fact that health systems should have a broader social orientation in line with the principles of equality mentioned by Kyriopoulos (2014). The medical value of the treatment becomes even more important if the rights of patients with rare diseases are taken into account, as well as the fact that LCA occurs at a young age, which makes Luxturna long-term administration more effective based on the cost.
  14. Attribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 Διεθνές