Η γονιδιακή θεραπεία αποτελεί μια σημαντική θεραπευτική προσέγγιση σε σοβαρές ασθένειες που φέρουν βλάβη σε γονίδια. Η βλάβη αυτή είναι κυρίως μετάλλαξη σε αζωτούχες βάσεις, και πολλές φορές μπορεί να είναι κληρονομική. Όταν είναι κληρονομική εμφανίζεται σε μικρή ηλικία και τα παιδιά παρουσιάζουν διάφορα νοητικά και αναπτυξιακά προβλήματα. Υπάρχουν περιπτώσεις όπως μερικές μορφές καρκίνου που εμφανίζονται κατά τη διάρκεια της ζωής και δεν οφείλονται στην κληρονομικότητα.
Ανάλογα με την ασθένεια εφαρμόζεται και άλλο είδος θεραπείας. Βασικό θεμέλιο της είναι η τεχνολογία του ανασυνδυασμένου DNA, οπότε και τα βασικά βήματα δεν διαφέρουν. Οι παράμετροι που διαφοροποιούνται είναι το γονίδιο που πρέπει να εισαχθεί σε κάθε ασθένεια, ο τύπος των κυττάρων που στοχεύονται και το είδος του φορέα που θα χρησιμοποιηθεί. Έχουν αναπτυχθεί πολλοί φορείς με διαφορετικές δυνατότητες ο καθένας. Σε αυτούς συμπεριλαμβάνονται ιϊκά και μη ιϊκά συστήματα. Οι ιϊκοί φορείς εισάγονται και δρουν όλοι με παρόμοιο τρόπο, δηλαδή πολλαπλασιάζονται εις βάρος του ξενιστή. Από την άλλη πλευρά οι μη ιϊκοί, όπως το γυμνό DNA ή τα λιποσώματα μεταφέρονται με φυσικούς και χημικούς τρόπους. Ανεξάρτητα από το ποιο θα χρησιμοποιηθεί, πρέπει να μην απειλεί σοβαρά την υγεία – με φλεγμονές και μεταλλάξεις-, να εξασφαλίζει να μόνιμη έκφραση του φυσιολογικού γονιδίου στα απαιτούμενα επίπεδα και να είναι γενικότερα αποτελεσματικό.
Παρά τα αρκετά επιτεύγματα που σημειώθηκαν κατά την διάρκεια των δεκαετιών, η γονιδιακή θεραπεία έχει απασχολήσει την παγκόσμια και επιστημονική κοινότητα από βιοηθική άποψη. Έχει προβληματίσει με το αν είναι ασφαλής η εφαρμογή της καθώς και πότε πρέπει να εφαρμόζεται. Οι απόψεις στο θέμα διίστανται, αν και οι περισσότεροι καταλήγουν στο συμπέρασμα ότι είναι καλό να χρησιμοποιείται όταν η ασθένεια είναι ανίατη και δεν υπάρχει καμία άλλη λύση. Για την γαμετική γονιδιακή θεραπεία, ο προβληματισμός είναι μεγαλύτερος αφού σε αυτή την περίπτωση τίθεται και το θέμα της ευγονικής. Παρόλα αυτά είναι μια πολλά υποσχόμενη λύση.
Με την αλματώδη ανάπτυξη της επιστήμης, οι φορείς βελτιώνονται συνεχώς. Το ίδιο ισχύει και για τους τρόπους μεταφοράς. Στο μέλλον, αναμένεται να αποτελεί μια ιδανική λύση για πολλές ασθένειες και ειδικότερα για τον καρκίνο, που μαστίζει στις ημέρες μας. Ας ελπίσουμε ότι στο μέλλον θα αποφέρει περισσότερα και καλύτερα αποτελέσματα.
Gene therapy is an important therapeutic approach to serious diseases caused by damaged genes. This damage is mainly mutation in nitrogenous bases, and many times can be hereditary. When it is hereditary, disease appears at an early age and children have different mental and developmental problems. There are cases such as some forms of cancer that occur during life- affected by external factors- and are not due to heredity.
Depending on the disease, another type of treatment can be applied. Basic foundation is the recombinant DNA technology, so the basic steps in each case are similar. The parameters varied in different diseases are the gene to be inserted in each disease, the type of the cell targeted and the type of vehicle to be used. Many vectors with different characteristics have developed. These include viral and non-viral systems. Viral vectors are introduced and all act in a similar manner, that is multiplied against the host. On the other hand, non-viral, such as naked DNA or liposomes are transferred by physical and chemical means. Regardless of which type of vector or mean used, it should not seriously threaten the health - inflammation and mutagenesis-, it should ensure the permanent expression of the normal gene to the required levels and is must be generally effective.
Despite several achievements made during the past decades, gene therapy has occupied the global and the scientific community from bioethical view. It has puzzled on whether the application is safe and when in which situation should be applied. Opinions are divided on the issue, though most conclude that it is good to use it when the disease is incurable and there is no other solution. Concerning the germline gene therapy, the questioning is bigger, since in this case raises the issue of eugenics. However gene therapy is a promising solution.
With the rapid development of science, the vectors are constantly being improved, so as the diverse ways of transport. In the future, it is expected to be an ideal solution for many diseases, including cancer which is a plague disease. Let’s hope than in the future the results will be better.
Items in Apothesis are protected by copyright, with all rights reserved, unless otherwise indicated.
Κύρια Αρχεία Διατριβής
Γονιδιακή θεραπεία: Μεθοδολογίες, επιτεύγματα, προβληματισμοί και μελλοντικές προοπτικές. Διδακτικά σεμινάρια σε μαθητές λυκείου. - Identifier: 74224
Internal display of the 74224 entity interconnections (Node labels correspond to identifiers)
