Η θεραπευτική στόχευση των μη κωδικοποιημένων RNAs (ncRNAs), όπως τα microRNAs (miRNAs) και τα μακρά μη κωδικοποιημένα RNAs (lncRNAs), αποτελεί ένα πολλά υποσχόμενο και αναπτυσσόμενο τομέα για τη θεραπεία πολλών ασθενειών ακόμα και του καρκίνου. Τα τελευταία χρόνια, έχουν καταβληθεί σημαντικές προσπάθειες για την κλινική εφαρμογή των βασισμένων σε RNA θεραπευτικών ουσιών, χρησιμοποιώντας κυρίως antisense ολιγονουκλεοτίδια και small interfering RNA (siRNAs), με αρκετά από αυτά να έχουν λάβει έγκριση από τον FDA. Ωστόσο, τα αποτελέσματα των δοκιμών μέχρι στιγμής είναι ποικίλα. Σε ορισμένες μελέτες μάλιστα, κάποια θεραπευτικά μόρια φαίνεται να εμφανίζουν αρκετά ικανοποιητικά αποτελέσματα ενώ σε άλλες περιορισμένη αποτελεσματικότητα, τοξικότητα και διέγερση του ανοσοποιητικού συστήματος. Για την αντιμετώπιση αυτών των προβλημάτων μεγάλη σημασία έχει δοθεί στην ανάπτυξη και βελτίωση των οχημάτων μεταφοράς των μορφών θεραπείας. Στην παρούσα εργασία επομένως περιγράφονται ποια είναι εκείνα τα ncRNAs που συμμετέχουν σε ασθένειες του ανθρώπου και που παράλληλα μπορούν να αποτελέσουν φαρμακευτικούς στόχους. Επίσης γίνεται αναφορά στα φάρμακα τα οποία κατάφεραν να πάρουν έγκριση ώστε να μπουν σε παραγωγή αλλά και στους μηχανισμούς-οχήματα τα οποία χρησιμοποιούνται ώστε να φτάσουν στους κυτταρικούς τους στόχους. Τέλος, τίθενται οι πιθανοί λόγοι για την επιτυχία των ήδη υπάρχοντών φαρμάκων αλλά και οι μελλοντικές προοπτικές για την βελτίωση και την ανάπτυξη πιο αποτελεσματικών και ασφαλών θεραπειών.

Therapeutic targeting of non-coding RNAs (ncRNAs), such as microRNAs (miRNAs) and long non-coding RNAs (lncRNAs), is a promising and growing field for the treatment of many diseases including cancer. In recent years, significant efforts have been made for the clinical application of RNA-based therapeutics, mainly using antisense oligonucleotides and small interfering RNAs (siRNAs), with several of them receiving FDA approval. However, the results of the trials so far have been mixed. Indeed, in some studies, some therapeutic molecules appear to show quite satisfactory results while in others limited efficacy, toxicity and immune system stimulation. To address these problems, great importance has been attached to the development and improvement of vehicles for the delivery of therapeutic modalities. In this paper, therefore, we describe which ncRNAs are involved in human diseases and at the same time can be drug targets. It also discusses the drugs that have managed to get approval to enter production and the mechanisms-vehicles that are used to reach their cellular targets. Finally, the possible reasons for the success of existing drugs and the future prospects for the improvement and development of more effective and safer treatments are discussed.